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Este es el caso de tres hermanos, diagnosticados de una enfermedad poco común llamada “Pompe” y quienes deben sortear una serie de obstáculos para poder conseguir el tratamiento.

Una de ellos, Cristina, viaja 400 kilómetros desde donde reside hasta Madrid, un lunes si y uno no, a la hora de conseguir suministro de su medicamento, el único y el también llamado “huérfano”, con el que es posible tratar su patología, dado que le proporciona la proteína que su cuerpo no produce.

Sus otros dos hermanos Irene y Juan, también padecen la rara enfermedad, pero sus lugares de residencia son los que marcan la pauta de que tan complicado o no es recibir el tratamiento con Myozyme, el fármaco indicado para estos casos, toda una odisea en el caso de Juan y quien al igual que Cristina, debe trasladarse hasta Madrid cada dos semanas, aparte de que tuvo que empadronarse allí para poder recibir el tratamiento con el medicamento.

medicamentos huerfanos y enfermedades raras

El gran problema de estos medicamentos huérfanos es que deben su nombre a que los laboratorios no se animan a producirlos debido a que no son rentables por la baja demanda y cuando los producen, los precios son muy altos para el paciente, por esta razón es posible conseguir un medicamento en una comunidad autónoma y en otra no, hay hospitales dentro de una misma provincia y no a todos se les surte del fármaco.

Factores como criterios clínicos y los altos costes de estos medicamentos prevalecen a la hora de que los médicos decidan si un paciente va a ser tratado o no con dichos fármacos, pero estos criterios no están unificados en España y partiendo de una misma información objetiva, se desprenden informes totalmente incongruentes incluso dentro de una misma comunidad en pacientes distintos pero con condiciones de salud semejantes.

En cuanto a la efectividad del Myozyme, si la enfermedad de Pompe se detecta en la etapa infantil, sus beneficios son indiscutibles, pero sin embargo cuando hablamos de una aparición tardía, sus alcances son bastante limitados.

La EMA es el organismo encargado de decidir que medicamentos para enfermedades raras se colocan a la disposición de los pacientes residentes de Europa, centralizando su comercialización. No obstante, el precio de venta lo decide individualmente cada estado miembro de la Unión Europea y si ingresan o no al mercado local estos fármacos.

Medicamentos huérfanos como el Kalydeco, cuya caja que contiene 56 píldoras y tiene un valor de 18.000 euros o el Cerdelga, cuya caja contentiva de 56 píldoras tiene un valor de 21.600 euros son los fármacos de más alto costo en el tratamiento de enfermedades raras.

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